CRISPR Cas9和斑马鱼如何一起使用?
现代医学与过去一百年左右的科学进步密切相关。这种进步的速度很难被纳入范围,但直到1928年,亚历山大·弗莱明(Alexander Fleming)才发现了青霉素,用种广泛适用的抗生素彻底改变了药物发现的。
像许多令人难以置信的科学成就一样,弗莱明偶然发现了新的治疗方法。后来被称为青霉素的东西只是在未覆盖的培养皿中作为霉菌生长。他的团队花了数年时间研究这一发现,直到1945年,他们才获得了诺贝尔医学奖。
随着时间的流逝,生物医学研究和药物发现只会变得更加复杂。制药行业不断被推动着更好地了解疾病并更有效地开发治疗方法。在现代,基因沉默和反向遗传学几乎是医学上每一个新发现的前沿,而CRISPR Cas 9和斑马鱼正在引领潮流。
什么是CRISPR?
CRISPR被视为类似于基因编辑的青霉素,一直是关注单个基因转变的强大驱动力。如果没有弗朗西斯科·马丁内斯·莫希卡(Francisco Martínez Mojica)在90年代初将拼图的zui初部分拼凑在一起,这一切都是不可能的。
他涉及Haloferax和Haloacula的工作导致了一组与适应性免疫系统相关的新特征的发现。Mojica将继续将新系统命名为Clustered Regular Interspaced Short Palindromic Repeats,简称CRISPR。
当科学界注意到CRISPR如何用于和高效的基因编辑时,一场革命开始了。
自20世纪80年代以来,某种形式的基因组编辑已经成为可能,但它总是相当难以使用,几乎不可能大规模应用。CRISPR简化了一切,为科学家提供了一把基因切割剪刀,让他们自己对DNA序列进行编辑。在RNA引导链之后,CRISPR充当了一种工具,可以在非常特定的位置切割基因。
凭借Mojica的工作以及zui终成为CRISPR的工作,研究人员对药物发现过程的控制程度令人难以置信。以无与伦比的度编辑单个基因,将科学家转变为艺术家和建筑师,因为他们观察新疗法和新疾病的确切效果。
CRISPR Cas9和斑马鱼
基因编辑和逆向遗传学随着时间的推移随着CRISPR和吗啉等工具的发现而简化。虽然这已经转化为更快,更可靠的研究,但它也创造了对相关动物模型的更大需求。
选择正确的动物模型始终取决于研究的目标以及基因,疾病和治疗方法的组合。然而,药物发现都需要可靠的模型,以便对毒性,功效和安全性进行大规模测试。研究基因如何表现需要使用可靠的动物模型。
新的号召性用语在早期的药物发现和临床前研究中,斑马鱼研究比其他替代动物模型具有明显的优势。完整的基因组序列已经可用,85%的人类疾病遗传DNA在斑马鱼中具有正交物。作为在快速繁殖周期中产生许多后代的脊椎动物,小鱼通常是早期药物发现和临床前研究的任何测试和测定的完美候选者。
斑马鱼拥有如此完整的基因组序列似乎很不寻常,但归根结底,这种鱼已经作为可靠的动物模型被证明具有悠久的历史。几十年来,吗啉的低聚物分子一直用于斑马鱼,以探索特定DNA序列与基因表达之间的相互作用。
斑马鱼为科学家和研究人员提供了一种动物模型,可确保结果可靠,可验证且适用于人类。
凭借在反向遗传学方面的良好记录,使用CRISPR Cas9和斑马鱼是有据可查的动物模型的简单扩展。作为证明这一点的另一个可靠例子,斑马鱼是批用于证明使用CRISPR进行体内基因编辑可能性的脊椎动物。
CRISPR与斑马鱼为医学带来新发现
当弗朗西斯科·马丁内斯·莫希卡(Francisco Martínez Mojica)次研究古生物时,他无法想象它会对药物发现产生的影响以及它将在医学上取得的进步。像他之前的亚历山大·弗莱明一样,莫希卡强调,只有当科学被视为对新知识的积极追求时,这些有影响力的发现才会发生。
CRISPR的优雅之处在于它结合了精度、易用性和可扩展性。委婉地说,Mojica的发现从根本上改变了科学家和研究人员看待药物发现的方式。新疾病的新疗法现在依赖于编辑单个基因和DNA序列的能力,这使Emmanuelle Charpentier和Jennifer Doudna都获得了诺贝尔奖。
获得易于使用和扩展的工具的访问权限意味着整个过程可以更快地进行,同时确保结果都是可验证的。换句话说,CRISPR使科学家和研究人员能够更可靠地研究潜在的新疗法。
拥有现成的脊椎动物模型来测试有前途的分子和化合物是药物发现的重要组成部分。使用CRISPR Cas9和斑马鱼,科学家们可以研究抽象特征zui终将如何出现在整个生物系统中。
通过使用CRISPR Cas9和Zebrafish,制药公司不仅保持在科学知识的前沿,而且还在生物医学行业的任何变化中保持领先地位。
尽早进行正确测试和测定的能力直接转化为更有前途的线索,并将为带来新的治疗方法,药物和疫苗。